AFM-Téléthon : 30 ans de recherche contre les maladies rares
Plus d’une centaine de personnes étaient réunies ce vendredi 13 janvier à l’Institut de génétique et de biologie moléculaire et cellulaire (IGBMC – CNRS / Inserm / Unistra) dans le cadre d’une conférence sur les recherches soutenues par l’AFM-Téléthon depuis 30 ans sur les maladies rares et le développement des thérapies géniques.
En guise d’ouverture, Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon, est revenu sur l’histoire de la thérapie génique et de l’Association française contre les myopathies (AFM). Créée en 1958 par un groupe de parents souhaitant améliorer les connaissances de la médecine et de la recherche et faire connaitre les maladies neuromusculaires touchant leurs enfants, elle lance son premier Téléthon en décembre 1987.
Des patients atteints d’atrophie musculaire spinale et leurs proches donnent alors des échantillons de leur ADN à des scientifiques pour accélérer l’identification de gènes cibles. 150 familles participent. Cela montre comment une association de patients peut avoir de grandes ambitions et participer à soutenir un secteur de haute technologie
, souligne Serge Braun.
Un type de thérapie basé sur le fonctionnement des gènes
L’AFM n’a pas que des moyens financiers importants, elle a aussi le soutien de la population, ce qui lui permet de faire du lobbying et montrer l’intérêt de lancer de grands projets de recherches sur les maladies rares
, ajoute Jean-Louis Mandel, professeur honoraire au Collège de France et professeur émérite de l’Université de Strasbourg.
Les recherches soutenues par le Téléthon ont permis de développer un type de thérapie basé sur le fonctionnement des gènes : les thérapies géniques. Et ce dans les domaines de l’immunodéficience, du cancer, des maladies sanguines, osseuses, et musculaires.
Développer des techniques permettant de réduire les coûts de production
Côté IGBMC, les recherches portent notamment sur le rééquilibrage de protéines impliquées dans les myopathies centronucléaires pour lesquelles aucun traitement n’existe. Récemment, l’équipe de Jocelyn Laporte, directeur de recherche à l’IGBMC, a montré qu’un médicament utilisé contre le cancer du sein, le tamoxifen, permettait de limiter la faiblesse musculaire chez les personnes atteintes de myopathies centronucléaires.
Avec le développement de nouvelles solutions, nous nous attendons à ce que la demande augmente, il y a besoin de développer des techniques permettant de réduire les coûts de production, ce sont aussi ce type d’études que cherche à financer l’AFM actuellement
, conclut son directeur scientifique.
L’histoire de l’AFM - Téléthon en chiffres
- 1981, l’AFM crée son premier Conseil scientifique pour rapprocher les malades, les chercheurs et les médecins.
- 1990, l’AFM lance son premier laboratoire, le Généthon.
- 1996, le premier Génopole français, dédié à la recherche en génétique, soutenu et financé par l’AFM est créé.
- Entre 1992 et 1996, les premières cartes du génome humain sont éditée.
- Plus de 1,7 milliards d’euros investis dans la recherche depuis 1987, dont environ 50% dans le domaine de la thérapie génique.
- 500 articles publiés par an dans des revues scientifiques et 150 familles de brevets sont issus de recherches soutenues par l’association.
- Une quarantaine de médicaments soutenus par l'AFM- Téléthon dans les domaines de thérapie génique, cellulaire et pharmacologie.
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